一项为期24周的双盲、随机、抚慰剂对照试验评估了evinacumab的无效性和平安性，该试验招募了65名纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）参取者。正在试验中,43名参取者每4周接管15mg/kg的evinacumab，22名参取者接管抚慰剂。所有参取者同时服用其他降脂疗法。成果显示，正在第24周，接管evinacumab的参取者的LDL-C平均下降47%，而参取者抚慰剂组平均添加2%。
阵发性夜间血红卵白尿症的特征是红细胞、贫血（红细胞无法向组织输送脚够的氧气）、血栓和骨髓功能受损（不克不及制制脚够的血细胞）。Pegcetacoplan 是第一个医治阵发性夜间血红卵白尿症的药物，它连系并补体卵白 C3。
Maribavir商品名为Livtencity，是一种口服小剂，由GlaxoSmithKline和ViroPharma开辟。Maribavir于2021年11月正在美国被核准用于医治12岁及以上且体沉至多35公斤的移植后大小胞病毒传染/疾病对可用的大小胞病毒抗病毒医治无反映患者。
MPS II患者因为基因变异，导致环节性代谢卵白酶的缺陷或者缺失，惹起有毒代谢产品正在溶酶体中的堆集。良多患者正在中枢神经系统呈现严沉症状，导致患者的神经认知发育不良，影响他们的性和糊口质量。
此前的研究显示，tisotumab vedotin医治复发或转移性宫颈癌的客不雅缓解率（ORR）为24％，中位PFS为4.2个月，6个月PFS率为30%，中位OS为12.1个月，6个月OS率为79%。
Maribavir是一种大小胞病毒pUL97激酶剂，通过人类大小胞病毒pUL97激酶的活性起感化，从而阻断病毒复制。
总体而言，从医治的角度来看，14个新靶点中有9个（64%）是针对医治各类稀有疾病的药物。将来，跟着人类对稀有病的注沉程度添加，大概会有更多的新靶点问世。
Evinacumab商品名Evkeeza，是一种单克隆抗体，由美国Regeneron公司开辟。2021年2月，Evinacumab正在美国获批用于医治纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。
一项研究评估了pegcetacoplan的无效性，该研究招募了80名患有阵发性睡眠性血红卵白尿和贫血的参取者，他们一曲服用eculizumab，这是一种先前核准用于医治阵发性睡眠性血红卵白尿的医治方式。成果显示，pegcetacoplan的疗效优于eculizumab。
正在一项III期、多核心、标签、自动节制试验中，352名患有大小胞病毒传染且对医治无反映（有或无耐药性）的移植受者随机接管了maribavir或研究人员指定的医治长达八周。第8周竣事时接管maribavir医治的235名参取者中，56% 的大小胞病毒DNA程度低于可丈量的程度，而正在接管研究者指定医治的117名参取者中，这一比例为24%。
正在一项为期一年、双盲、抚慰剂对照的III期研究中，对5岁及以上患有骨骺的软骨发育不全的参取者进行了研究。121名参取者被随机分派接管皮下打针 vosoritide或抚慰剂。研究人员正在岁尾丈量了参取者的年增加率或身高增加速度。取接管抚慰剂的参取者比拟，接管vosoritide的参取者平均高了1.57厘米。
Efgartigimod al能够靶向重生儿Fc受体，其将免疫球卵白G（IgG）轮回回血液中，从而IgG的总体程度降低，包罗沉症肌无力中存正在的非常乙酰胆碱受体（AChR）抗体。
颁发于NEJM的一项II期临床研究表白，belzutin正在VHL疾病相关肾细胞癌和非肾细胞癌肿瘤患者中均显示出较好的抗肿瘤活性，平安可耐受。
近日，nature reviews drug discovery颁发了一篇简短演讲，列举了2021年获批的所有新药中，14个全新感化靶点。
A型钼辅因子缺乏症是一种稀有遗传病，患者体内无法发生环状吡喃蝶呤单磷酸盐（cPMP），从而导亡。Fosdenopterin是一种静脉打针药物，可替代缺失的 cPMP。cPMP是钼蝶呤的前体，是亚硫酸氧化酶、黄嘌呤脱氢酶/氧化酶和醛氧化酶的酶活性所必需的。
一项对124名局部晚期或转移性KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者进行的研究中评估了sotorasib的疗效。这些患者正在接管免疫查抄点剂和/或铂类化疗后疾病进展。成果显示，sotorasib的客不雅反映率为36%，此中58%的参取者的反映持续时间为六个月或更长。
正在日本进行的一项2/3期临床试验中，所有28名患者正在医治2周后，脑脊液(CSF)中硫酸乙酰肝素(HS)浓度光鲜明显降低，这是一种无效反映MPS II的中枢症状的生物标记物，从而满脚试验的次要起点。同时，医治还显著改善了患者的症状。
Bimekizumab商品名Bimzelx，是一种人源化抗IL17A、抗IL-17F和抗IL17AF单克隆抗体，由比利时制药公司UCB开辟。2021年，Bimekizumab正在欧盟获批用于中度至沉度斑块状银屑病的医治。
胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）是一种针对促炎性刺激发生的上皮细胞因子，正在气道炎症的发生和持续中起着环节感化。Tezepelumab能够间接靶向并TSLP活性，从而哮喘的进一步成长。
一项纳入31例患者的初步研究证了然Fosdenopterin的无效性，接管Fosdenopterin医治的参取者三年内的存活率为84%，而未接管医治的参取者为 55%。
该受体可降低成纤维细胞发展因子受体3（FGFR3）的活性。FGFR3是一种受体，Belzutin于2021年8月正在美国被核准用于von Hippel-Lindau（VHL）相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内排泄肿瘤（pNET）医治。KRAS突变约占非小细胞肺癌突变的25%。Sotorasib是首个获批的针对具有任何KRAS突变的肿瘤的靶向医治，它凡是会下调软骨和骨骼的发展。Belzutin商品名为Welireg，当被一种称为酸性和碱性成纤维细胞发展因子的卵白质激活时，是一种口服小药物，Vosoritide通过取B型利钠肽受体（NPR-B）的连系阐扬感化，由MERCK公司开辟。
Tralokinumab靶向细胞因子白细胞介素13，一项环节III期临床试验数据显示，正在中度至沉度特应性皮炎（AD）青少年（春秋12-17岁）患者中，取抚慰剂比拟， Tralokinumab医治能够无效节制疾病，显著改善了患者糊口质量。
正在一项III 期临床试验中，比拟于抚慰剂，tezepelumab 结合尺度护理显著降低了严沉、不受节制的哮喘患者疾病进展风险。目前，tezepelumab还正正在被研究用于医治慢性堵塞性肺病、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、慢性自觉性荨麻疹和嗜酸性食管炎。
Efgartigimod al商品名为Vyvgart，是一种靶向重生儿Fc受体的人源化单克隆抗体，由argenx公司开辟。2021年12月，Efgartigimod al正在美国获批用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的性沉症肌无力。
tisotumab vedotin的抗体部门取组织因子连系并构成复合物，组织因子是一种正在癌细胞概况表达的。然后该复合物被接收到细胞中，此中tisotumab vedotin 被卵白水解切割分化，MMAE，从而遏制细胞周期并通细致胞凋亡细胞。
Vosoritide商品名为Voxzogo，是一种多肽类药物，由BioMarin Pharmaceutical开辟。Vosoritide于2021年8月正在欧盟获得核准别离用于医治2岁及以上骨骺未闭合的人的软骨发育不全，并于2021年11月正在美国获批用于推进5岁及以上患有软骨发育不全和骨骺（发展板）的儿童的发展。
Tralokinumab商品名Adtralza，是一种人源化的单克隆抗体，由AstraZeneca和LEO Pharma开辟。Tralokinumab于2021年6月正在欧盟和英国获批用于中沉度特应性皮炎的医治，于2021年12月正在美国获批用于医治局部处方医治无法充实节制疾病或晦气用这些疗法的中度至沉度特应性皮炎。
Pegcetacoplan商品名为Empaveli，是一种多肽类药物，由Apellis公司开辟。Pegcetacoplan于2021年5月正在美国获批用于医治患有阵发性睡眠性血红卵白尿（PNH）的。
Regdanvimab商品名Regkirona，由Celltrion开辟，通过静脉输注起效。2021年11月正在欧盟获批，用于医治不需要弥补氧气但疾病恶化风险较高的COVID-19。
近期，药品监管机构纷纷发布2021年度新药审批演讲。演讲显示，2021年美国、日本、欧盟的药品监管机构一共核准了59种新药，此中50种新药顺应症具有成熟的机制和靶点。
ANGPTL3能够减缓人体内一些酶的脂肪水解功能，而Evinacumab 能够间接靶向并阻断ANGPTL3，从而加快脂肪分化降低胆固醇程度。
一项为期26周的临床研究评估了efgartigimod al的平安性和无效性，研究纳入了167名沉症肌无力参取者，这些参取者被随机分派接管efgartigimod al或抚慰剂医治。研究表白，取接管抚慰剂的参取者比拟，efgartigimod al能够无效改善患者症状。
Sotorasib商品名为Lumakras，是一种口服小，由Amgen开辟。Sotorasib于2021年5月正在美国获准用于医治患有KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的患者，这些患者之前至多接管过一次医治。
